BIOGRAFIE E ABSTRACT

ABSTRACT INTERVENTI

Relatore: Alberto Auricchio - Professore Ordinario di Genetica Medica all’Università Federico II di Napoli e Direttore dell’Istituto TIGEM Telethon di Genetica e Medicina

Abstract: Ricerca traslazionale: il percorso dal laboratorio al paziente

Nel 2024 è stato eseguito per la prima volta al mondo a Napoli un intervento di terapia genica reso possibile grazie a un’innovativa piattaforma sviluppata dal TIGEM di Pozzuoli, che consente di trasferire geni di grandi dimensioni. Attraverso lo sguardo del direttore dell’Istituto, che ha coordinato direttamente questo progetto nel corso degli anni, ripercorreremo il percorso che porta dalla ricerca condotta in laboratorio fino al paziente: un percorso complesso e ricco di attori diversi, non sempre lineare, in cui la Fondazione Telethon ha giocato un ruolo di importante mediatore.

Relatore: Aiuti Alessandro - Professore ordinario di Pediatria Università Vita-Salute San Raffaele, Primario UOC Immunoematologia Pediatrica all’IRCCS San Raffaele e Vicedirettore dell’Istituto TIGET

Abstract: La terapia genica di oggi e gli sviluppi di domani

Sono già due le terapie geniche per malattie genetiche rare sviluppate dall’Istituto TIGET San Raffaele - Telethon di Milano che sono diventate farmaci. Per una terza, la Fondazione Telethon ha di recente richiesto all’Agenzia Europea del Farmaco l’autorizzazione all’immissione in commercio. Inoltre, sono già in corso sperimentazioni cliniche per altre terapie, o ne partiranno a breve. Durante il suo intervento, il Prof. Aiuti, Vicedirettore dell'istituto, parlerà di questi successi e delle sfide ancora aperte, sia in termini di accessibilità e sostenibilità, sia per quanto riguarda i nuovi sviluppi del settore, come l’editing genetico e quello epigenetico.

Relatori:
Nicola Brunetti-Pierri - Professore ordinario di Genetica, Dipartimento di Scienze Mediche Traslazionali, Università degli studi di Napoli Federico II, e Group Leader dell’Istituto Telethon di Genetica e Medicina TIGEM Elena Cattaneo - Professore Ordinario di Farmacologia, Università degli Studi di Milano e Direttore del “Laboratorio di Biologia delle Cellule Staminali e Farmacologia delle Malattie Neurodegenerative”

Abstract: Il senso di una ricerca fallita: punti di vista di un ricercatore e di un clinico

La possibilità di fallire, ovvero di non ottenere il risultato sperato, è intrinseca al processo scientifico, sia nella ricerca di base sia in quella clinica. La ricerca di laboratorio, per definizione, esplora territori nuovi e sconosciuti, caratterizzati da un elevato grado di incertezza. Allo stesso modo, l'elevata complessità delle sperimentazioni cliniche rende inevitabile il rischio di fallimento. Tuttavia, per quanto frustranti i fallimenti nella ricerca non devono essere considerati esclusivamente in modo negativo. Partendo dalle loro esperienze, il Prof. Brunetti-Pierri e la Prof.ssa Cattaneo illustreranno come i risultati mancati siano fondamentali per rivelare nuove direzioni di ricerca, stimolare l’innovazione, suggerire modifiche ai protocolli sperimentali: in breve, per far avanzare il progresso scientifico, dal laboratorio alla clinica.

Relatori:
Michela Milani - Ricercatrice dell’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica TIGET Leopoldo Staiano - Ricercatore dell’Institute of Genetic and Biomedical Research-IRGBCNR e Assistente Ricercatore dell’Istituto Telethon di Genetica e Medicina TIGEM Anna Maria Teti - Ricercatrice e Professore Universitario

Abstract: Dalla ricerca di base in laboratorio all'industria

Il mondo dell’industria è un attore fondamentale nello sviluppo di nuove terapie e il campo delle malattie rare non fa eccezione. Partendo dall’esperienza di tre ricercatori della Fondazione Telethon si esploreranno i possibili fattori abilitanti, gli ostacoli e le opportunità che possono trasformare dei progetti nati nell’ambito della ricerca di base a potenziali approcci terapeutici dalle ricadute allargate, grazie alla collaborazione con companies e biotech.

Relatori:
Marcello Allegretti - Direttore Scientifico Dompé Farmaceutici
Fecarotta Simona - Medico Specialista Interno in Pediatria presso il Dipartimento Materno-Infantile dell’Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II di Napoli
Celeste Scotti - Direttore Ricerca e Sviluppo di Fondazione Telethon ETS

Abstract: Drug repurposing: quali sono gli ostacoli e come facilitare la transizione dalla scoperta alla pratica clinica?

Il drug repurposing, o riposizionamento di farmaci, costituisce una strategia promettente per accelerare lo sviluppo di nuove terapie utilizzando farmaci già approvati o studiati per altre indicazioni. Tuttavia, questo approccio non è privo di ostacoli, come l’individuazione dei farmaci più promettenti, la loro riformulazione, le complessità legate ai diritti di proprietà intellettuale, le barriere regolatorie, gli incentivi finanziari limitati. Durante l’intervento, i relatori discuteranno delle difficoltà dell’approccio ma anche delle strategie e delle innovazioni tecnologiche utili per superarle e rispondere nel modo più rapido ed efficace possibile alle necessità dei pazienti.

Relatori:
Alessandra Camerini - Responsabile Relazioni con pazienti e Associazioni e del Servizio Info_Rare di Fondazione Telethon ETS
Ilaria Villa - Direttore Generale di Fondazione Telethon ETS

Abstract: Logiche del finanziamento alla ricerca: cosa abbiamo imparato insieme in questi anni

Da 35 anni Fondazione Telethon conduce e finanzia ricerca scientifica sulle malattie genetiche rare. In questo intervento condivideremo le scelte strategiche e le esperienze che hanno reso efficace il lavoro di Fondazione Telethon nel corso degli anni, i criteri utilizzati per selezionare i progetti, con un'attenzione particolare alla qualità della ricerca e alla sua capacità di arrivare concretamente al "letto del paziente", evitando di interrompersi prima di produrre risultati concreti. Rifletteremo insieme sulle logiche del finanziamento alla ricerca e di quanto sia chiave il ruolo dei pazienti e delle associazioni di pazienti nell’indirizzare e stimolare la ricerca scientifica. Infine, si analizzeranno le sfide future, con particolare attenzione all'evoluzione del panorama scientifico e all’importanza di un’azione coordinata tra fondazioni, associazioni di pazienti, ricercatori, aziende farmaceutiche… al fine di ottenere risultati concreti, per massimizzare l’impatto delle risorse disponibili e indirizzarle verso i reali bisogni.

BIOGRAFIE RELATORI

Allegretti Marcello - Direttore Scientifico Dompé Farmaceutici

Marcello Allegretti ha conseguito la laurea in Chimica nel 1992 presso la Facoltà di Chimica dell'Università La Sapienza a Roma dove ha conseguito la specializzazione post-laurea. È entrato a far parte di Dompé s.p.a prima come ricercatore di Chimica Farmaceutica poi come direttore del Dipartimento di Chimica. A seguire, nel 2005 è stato nominato Direttore della Ricerca di Dompé pha.r.ma s.p.a e dal 2009 ricopre il ruolo di Chief Scientific Officer presso Dompé farmaceutici S.p.A. a L'Aquila. Le sue responsabilità includono la gestione dei programmi di ricerca e sviluppo, la supervisione dei programmi di sviluppo preclinico e clinico e delle attività regolatorie.
Marcello e il suo gruppo di Ricerca e Sviluppo sono stati coinvolti con successo nella scoperta di nuove entità chimiche. I principali risultati scientifici di Marcello riguardano la ricerca e lo sviluppo di nuovi agenti terapeutici sia molecole di sintesi chimica che farmaci biotecnologici.
Nel corso della sua carriera ha avuto modo di guidare trial clinici internazionali in diverse aree terapeutiche portando alla registrazione un nuovo farmaco biotecnologico diretto al trattamento di una rara patologia oftalmica. Marcello ha pubblicato numerosi articoli scientifici e ha presentato i suoi lavori a congressi internazionali nel campo della ricerca farmacologica. Nell’ambito del programma quadro Horizon 2020 finanziato dalla Comunità Europea, Dompé ha avuto modo di coordinare il partenariato di diversi progetti finalizzati all’identificazione di risposte rapide ad emergenze sanitarie emergenti, con un focus specifico sul “riposizionamento” di farmaci già commerciali o in fase avanzata di sviluppo. In questo contesto la piattaforma Exscalate sviluppata dai ricercatori Dompé, si è dimostrata uno strumento molto potente di accelerazione del processo razionale di selezione di molecole con alto potenziale per il trattamento di patologie ancora orfane di cura.

Auricchio Alberto - Professore Ordinario di Genetica Medica all’Università Federico II di Napoli e Direttore dell’Istituto Telethon di Genetica e Medicina TIGEM

Nato a Napoli nel 1969, Alberto Auricchio si è laureato in Medicina e chirurgia all’Università Federico II di Napoli e si è successivamente specializzato in Pediatria presso l’Università di Milano. Dopo un periodo di ricerca a Philadelphia (Usa), presso l’Istituto di terapia genica umana dell’Università della Pennsylvania, è rientrato in Italia all’Istituto Telethon di genetica e medicina (Tigem) di Napoli, di cui è diventato direttore nel 2024. Il suo gruppo di ricerca è impegnato nello sviluppo di strategie di terapia genica per malattie genetiche dell’occhio, come per esempio l’amaurosi congenita di Leber e la sindrome di Stargardt, e del metabolismo, come la mucopolisaccaridosi di tipo 6. Alberto Auricchio ricopre inoltre la carica di professore ordinario di Genetica medica presso il dipartimento di Scienze biomediche avanzate dell’Università Federico II di Napoli.
Nel 2024 è diventato presidente della Società europea di terapia genica e cellulare (ESGCT) ed è tra i fondatori della Società italiana di terapia genica e cellulare (SITGEC).

Brunetti-Pierri Nicola - Professore ordinario di Genetica, Dipartimento di Scienze Mediche Traslazionali, Università degli studi di Napoli Federico II, e Group Leader dell’Istituto Telethon di Genetica e Medicina TIGEM

Nato a Napoli nel 1973, Nicola Brunetti-Pierri si è laureato in Medicina e chirurgia presso l’Università Federico II di Napoli, dove si è anche specializzato in Pediatria. Dopo un lungo periodo negli Stati Uniti presso il Baylor College of Medicine di Houston, USA dove ha svolto attività clinica e di ricerca è rientrato in Italia presso l’Istituto Telethon di genetica e medicina (Tigem) di Napoli, dove guida un gruppo di ricerca dedicato allo sviluppo di nuove strategie terapeutiche per i disordini congeniti del metabolismo (difetti del ciclo dell’urea, sindrome di Crigler-Najjar, iperossalurie primarie, malattie lisosomiali) usando la terapia genica e farmaci a base di piccole molecole. Il gruppo di ricerca è inoltre interessato allo studio della malattia epatica dovuta al deficit di alfa-1-antitripsina. Nell’ambito del Programma per le malattie senza diagnosi, Nicola Brunetti-Pierri è il referente clinico per l’Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II di Napoli. Ricopre inoltre la carica di professore di Pediatria presso il dipartimento di Scienze mediche traslazionali dell’Università Federico II di Napoli.

Camerini Alessandra - Responsabile Relazioni con pazienti e Associazioni di Fondazione Telethon ETS

Da dicembre 2018 coordina il Team delle relazioni con i pazienti e le Associazioni di pazienti e i Genetisti del servizio Info_Rare.
Bergamasca di origine e milanese di adozione, Alessandra si è laureata in Ingegneria Elettrica all’Università di Pavia e ha lavorato per 20 anni in ambito profit, in multinazionali e in banche di investimento internazionali, ricoprendo ruoli di dirigenza. È stata scout per oltre 15 anni e ha svolto numerose attività di volontariato (in ospedali, campi profughi, centri di accoglienza…).
Sposata con Andrea, è mamma di due bimbi: Riccardo, di 11 anni, e Lorenzo, di 9 anni.
Nel 2016 si è avvicinata al mondo delle malattie rare, supportando la gestione di un’associazione di pazienti e occupandosi di vari progetti.
Con la consapevolezza della mission di Fondazione Telethon e il mantra “le persone al centro”, sta implementando progetti per le Associazioni di pazienti che mirano alla messa a fattor comune dei percorsi e dei traguardi raggiunti e alla costruzione di competenze solide e concrete.

Cattaneo Elena - Professore Ordinario di Farmacologia, Università degli Studi di Milano e Direttore del “Laboratorio di Biologia delle Cellule Staminali e Farmacologia delle Malattie Neurodegenerative”

Nata a Milano nel 1962, Elena Cattaneo si è laureata in Farmacia all’Università di Milano, dove ha ottenuto anche il dottorato in Biotecnologie applicate alla farmacologia e in Biotecnologie cellulari e molecolari applicate al settore biomedico. Ha svolto il suo post-doc negli Usa, presso il laboratorio di Neurobiologia molecolare del Massachusetts Institute of Technology di Cambridge. Attualmente Elena Cattaneo è professore ordinario all’Università di Milano e dirige il Laboratorio di Biologia delle Cellule Staminali e Farmacologia delle Malattie Neurodegenerative del Dipartimento di Bioscienze; è inoltre cofondatore e direttore del centro di ricerche sulle cellule staminali UniStem. Da oltre trent’anni il suo laboratorio studia la corea di Huntington, con l’obiettivo di contribuire alla comprensione dei meccanismi patogenici e allo sviluppo di strategie farmacologiche, geniche e cellulari in grado di interferire con la malattia. Dal 2013 è Senatore a vita della Repubblica italiana, nominata dal Presidente della Repubblica, On. Giorgio Napolitano.

Fecarotta Simona - Medico Specialista Interno in Pediatria presso il Dipartimento Materno-Infantile dell’Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II di Napoli

Medico pediatra con consolidata esperienza in ricerca clinica nel campo delle malattie metaboliche ereditarie. L'attività di ricerca è finalizzata all'ottimizzazione dei percorsi diagnostici e terapeutici, con particolare attenzione all'implementazione di nuove strategie terapeutiche. Attualmente lavora presso il Dipartimento Materno-Infantile dell'Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II di Napoli. Collabora con gruppi di ricerca nazionali e internazionali, partecipando a numerosi studi clinici e trial sperimentali.

Milani Michela - Ricercatrice dell’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica TIGET

Con un dottorato di ricerca in medicina molecolare presso l'Università Vita-Salute San Raffaele di Milano, Michela ha contribuito al progresso della terapia genica per l'emofilia ed è attualmente impegnata come Project Leader nella comprensione della biologia delle cellule staminali epatiche presso l'Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica. Ha sviluppato nuovi vettori lentivirali su misura per l'uso in vivo per ottenere un targeting efficace degli epatociti o delle cellule endoteliali sinusoidali del fegato per il trattamento dell'emofilia su modello animale. Recentemente ha ampliato i suoi interessi per la terapia genica mediata da vettori lentivirali in vivo mostrando un trasferimento genico efficace e stabile nelle cellule staminali emopoietiche e progenitrici, sempre utilizzando un modello animale.

Murelli Valentina - Content Management team di Fondazione Telethon ETS

Biologa molecolare di formazione, è stata per molto tempo giornalista scientifica freelance (e ogni tanto si diverte ancora a firmare qualche pezzo…). Da alcuni anni, però, ha scelto di lavorare al servizio della missione di Fondazione Telethon, occupandosi in particolare della comunicazione di contenuti scientifici.

Naldini Luigi - Professore Ordinario di Istologia Università Vita-Salute San Raffaele e Direttore dell’Istituto TIGET

Nato a Torino nel 1959, Luigi Naldini si è laureato in Medicina e Chirurgia all’Università di Torino. Dopo un periodo di perfezionamento negli USA, ha conseguito il dottorato di ricerca in Scienze Citologiche e Morfogenetiche. Dopo una lunga esperienza negli Stati Uniti, prima nel laboratorio di Genetica del Salk Institute for Biological Studies a San Diego (California) e poi presso l’azienda biotecnologica Cell Genesys a San Francisco (California), è tornato in Italia come direttore del Laboratorio di terapia genica dell’Istituto per la ricerca e cura del cancro di Candiolo (Torino). Successivamente si è trasferito all’Istituto San Raffaele-Telethon per la terapia genica (SR-Tiget) di Milano, che dirige dal 2008. Luigi Naldini è inoltre professore ordinario di Istologia e di Terapia Genica e Cellulare presso l’Università Vita-Salute San Raffaele di Milano. Da molti anni nella sua attività di ricerca si occupa di terapia genica: a lui si deve lo sviluppo dei primi vettori lentivirali ibridi derivati da HIV, il virus responsabile dell’Aids, di cui ha dimostrato l’utilizzo per un efficiente e sicuro trasferimento genico. Vettori lentivirali sono stati impiegati con successo al SR-Tiget nella prima sperimentazione al mondo della terapia genica per una grave malattia genetica neurodegenerativa, la leucodistrofia metacromatica, e per correggere la sintomatologia della Sindrome di Wiskott Aldrich, una grave immunodeficienza genetica. Simili risultati in termini di sicurezza e di efficacia terapeutica sono poi stati conseguiti sempre presso il SR-Tiget per il trattamento della Beta–Talassemia e della Mucopolisaccaridosi di tipo 1. Complessivamente più di 150 pazienti sono stati trattati con successo ad oggi con la terapia genica presso l’Istituto SR-Tiget, fornendo le basi per lo sviluppo e per l’immissione sul mercato di alcuni dei nuovi farmaci di terapia avanzata. Attualmente la terapia genica per la Leucodistrofia Metacromatica ha raggiunto il mercato (in Europa e USA), mentre quella per la Sindrome di Wiskott Aldrich è in avanzata fase di sviluppo. Dal 2012 al 2014 Luigi Naldini è stato presidente dell’European Society of Gene and Cell Therapy (ESGCT) ed è attualmente membro eletto dell’Organizzazione Europea di Biologia Molecolare (EMBO) ed è stato nominato membro del comitato scientifico di studio sul Gene Editing dell’Accademia Nazionale per le Scienze e per la Medicina degli Stati Uniti e fa o ha fatto parte dei comitati scientifici dell’International Society for Stem Cell Research (ISSCR) e dell’International Society for Cellular Therapy (ISCT), del Comitato Nazionale per la Biosicurezza, le Biotecnologie e le Scienze della Vita della Presidenza del Consiglio dei Ministri (CNBBSV) e del comitato scientifico del Ministero della Salute del Governo Italiano. Ha ricevuto l’Outstanding Achievement Award dalle Società Americana (ASGCT) ed Europea (ESGCT) di Terapia Genica e Cellulare, il Jimenez Diaz Prize 2016, il premio Ernest Beutler 2017 dell’Associazione Americana di Ematologia (ASH) ed il premio Louis Jeantet per la Medicina 2019 ed il premio Phacilitate Lifetime Achievement Award 2024; è stato nominato “Grande Ufficiale dell’Ordine al Merito della Repubblica Italiana”, conferito dal Presidente della Repubblica e dal Primo Ministro. E’ socio dell’Accademia dei Lincei (dal 2022) e membro fondatore della Società Italiana di Terapia Genica (nel 2024). Luigi Naldini è inoltre co-fondatore di 3 innovative start-up biotech: Genenta (registrata al Nasdaq nel 2021), Epsilen Bio (ora acquisita da nChroma Bio) e Genespire.

Scotti Celeste - Direttore Ricerca e Sviluppo di Fondazione Telethon ETS

Medico ricercatore che lavora da quasi 20 anni all’interfaccia tra clinica, ricerca di base e sviluppo di nuove terapie. Dopo 8 anni di esperienza in un’azienda farmaceutica, è tornato in Italia nel 2023 per ricoprire il ruolo di Direttore Ricerca e Sviluppo in Fondazione Telethon, dove supervisiona il finanziamento alla ricerca extramurale e lo sviluppo di nuove terapie nate dalla ricerca degli Istituti Telethon.
Precedentemente, dopo la Specializzazione in Ortopedia e Traumatologia, ha lavorato come ortopedico presso l’istituto Ortopedico Galeazzi di Milano. Si è laureato in Medicina presso l’Università Vita-Salute San Raffaele e ha ottenuto un dottorato di ricerca in Bioingegneria presso l’Università di Basilea.

Staiano Leopoldo - Ricercatore dell’Institute of Genetic and Biomedical Research-IRGBCNR e Assistente Ricercatore dell’Istituto Telethon di Genetica e Medicina TIGEM

Leopoldo Staiano ha conseguito la laurea in Biologia Molecolare nel 2008 presso l’Università di Napoli "Federico II" e successivamente il dottorato in Sistemi Modello nella Ricerca Biomedica e Veterinaria presso la Stazione Zoologica Anton Dohrn. Durante il dottorato ha studiato l’evoluzione della ghiandola tiroidea.
Nel 2012 ha orientato la sua ricerca verso le malattie genetiche rare, unendosi al laboratorio della prof. De Matteis al TIGEM. Per otto anni ha studiato la biologia cellulare della sindrome di Lowe, dimostrando il ruolo della disfunzione endolisosomiale e dell’autofagia nella patologia del tubulo prossimale renale. Ha inoltre approfondito il traffico intracellulare e il metabolismo dei fosfoinositidi.
Dal 2020 è ricercatore CNR presso l’Istituto di Ricerca Genetica e Biomedica (IRGB) e group leader presso il TIGEM. Il suo gruppo di ricerca si concentra sui meccanismi molecolari di rare malattie renali, tra cui la sindrome di Lowe, la malattia di Fabry e la sclerosi tuberosa. Per questi studi utilizza organoidi renali, una tecnologia innovativa che consente di analizzare i processi fisiopatologici e sviluppare nuove strategie terapeutiche.

Teti Anna Maria - Ricercatrice e Professore Universitario

Nata nel 1954 a Taranto, Anna Maria Teti si è laureata in Scienze biologiche all’Università di Bari. Dopo un’esperienza negli Stati Uniti, è rientrata in Italia. Anna Maria Teti è stata professore ordinario di Istologia all’Università dell’Aquila, dove ha coordinato anche un gruppo di ricerca presso il dipartimento di Scienze Cliniche Applicate e Biotecnologiche. Attualmente è associata con incarico di collaborazione senior all’Istituto di Biochimica e Biologia Cellulare-CNR di Monterotondo (Roma). Si occupa della terapia sperimentale dell’osteopetrosi, una grave malattia dello scheletro dovuta all’inattività degli osteoclasti, le cellule ossee che normalmente sostituiscono il tessuto vecchio con osso nuovo e garantiscono le normali funzioni dello scheletro. Oltre a studiare la patogenesi ed i meccanismi cellulari e molecolari dell’osteopetrosi, sviluppa studi inerenti la terapia della sua forma autosomica dominante.

Villa Ilaria - Direttore Generale di Fondazione Telethon ETS

Ilaria è l'amministratore delegato di Fondazione Telethon.
Ha iniziato la sua carriera nel 2000 nel Market Access di Schering-Plough, per poi passare a ruoli di leadership in Allergan, Wyeth, Roche, UCB e Zambon contribuendo a numerosi lanci di blockbuster e prodotti innovativi in diverse aree terapeutiche (immunologia, oncologia, neurologia, apparato respiratorio e neuroinfiammazione). Il suo percorso professionale è guidato dalla passione per la trasformazione, la creazione di valore e l'impatto per i pazienti, l'organizzazione e la società.
Ilaria si è laureata in Economia all'Università di Siena. Nel 2019 ha frequentato il Senior Executive Program presso la Stanford University (CA). È italiana, vive a Milano con il marito e i suoi due figli.

Zaccheddu Annamaria - Content Management team di Fondazione Telethon ETS

Nasce a Milano nel 1979 e si laurea nel 2003 in Biotecnologie mediche all’Università degli studi di Milano con una tesi sperimentale sull’immunoterapia del melanoma, svolta presso l’Istituto dei tumori. Nel corso degli studi universitari – e in particolar modo durante la sua esperienza in un laboratorio di ricerca – capisce che la sua vera passione non era tanto quella di “praticare” la scienza, ma di raccontarla. Così decide di frequentare il Master in comunicazione della scienza della Scuola superiore di studi avanzati (Sissa) di Trieste, che consegue nel 2005. A partire dal 2004 lavora nel campo della comunicazione scientifica: prima come addetta stampa dell’Immaginario scientifico, il Science Centre di Trieste, poi come redattore scientifico nell’agenzia Zadigroma, dove si occupa di progetti di comunicazione istituzionale commissionati da ministero della Salute e Istituto superiore di sanità nell’ambito della prevenzione sanitaria.
Dal 2008 entra a far parte della squadra Telethon: per la Fondazione si è sempre occupata di comunicazione istituzionale, in particolare dei contenuti scientifici di tutti i canali di comunicazione e di formazione interna.
Insieme al vicedirettore dell’SR-TIGET Alessandro Aiuti, è co-autrice del libro “La cura inaspettata: l’HIV da peste del secolo a farmaco di precisione (Mondadori, 2023).

Aiuti Alessandro - Professore ordinario di Pediatria Università Vita-Salute San Raffaele, Primario UOC Immunoematologia Pediatrica all’IRCCS San Raffaele e Vicedirettore dell’Istituto TIGET

Nato a Roma nel 1966, Alessandro Aiuti si è laureato in Medicina e Chirurgia all’Università La Sapienza di Roma. Dal 1994 al 1996 ha lavorato come post-doctoral fellow al Centre for Blood Research dell’Harvard Medical School di Boston, negli Usa, svolgendo ricerche sulle cellule staminali ematopoietiche. Nel 1996 ha conseguito il dottorato di ricerca in Biologia umana all’Università La Sapienza di Roma, mentre nel 1998 si è specializzato in Ematologia all’Università degli Studi di Milano. Dal 1997 al 2000 Alessandro Aiuti è stato ricercatore della Fondazione Telethon presso l’SR-Tiget e poi medico ricercatore all’Ospedale San Raffaele. Attualmente Alessandro Aiuti è vicedirettore ricerca clinica del SR-Tiget ed è responsabile di un’unità di ricerca dedicata allo studio delle malattie ereditarie del sistema immunitario. Ricopre inoltre la carica di Direttore dell’U.O. di Immunoematologia Pediatrica dell’IRCCS Ospedale San Raffaele, di Professore ordinario di Pediatria presso l’Università Vita-Salute San Raffaele di Milano ed è Direttore della Scuola di Specializzazione in Pediatria della stessa Università. Alessandro Aiuti ha svolto attività di ricerca e clinica nel campo dell’ematologia e dell’immunologia pediatrica, studiando la biologia delle cellule staminali ematopoietiche ed il loro impiego terapeutico. Le sue ricerche attuali si focalizzano sulla terapia genica per alcune malattie genetiche del sistema immunitario, del sangue e del sistema nervoso. Il suo studio è stato il primo al mondo a ottenere la cura dei bambini affetti da una rara malattia, l’ADA-SCID, con cellule staminali ematopoietiche geneticamente corrette. Le sue ricerche più recenti nel campo della terapia genica con vettori lentivirali e cellule staminali ematopoietiche hanno portato all’applicazione con successo della terapia per un’altra immunodeficienza primitiva, la sindrome di Wiskott-Aldrich. Il suo gruppo di ricerca si occupa inoltre di studiare le basi molecolari delle immunodeficienze per comprenderne meglio le malattie e migliorarne gli approcci terapeutici. Alessandro Aiuti ha pubblicato più di 200 articoli su riviste scientifiche internazionali. È membro del Consiglio direttivo del gruppo di lavoro Italiano sulle Immunodeficienze (IPINET), dell’European Society of Gene and Cell Therapy (ESGCT), dell’Inborn Errors Working Party (IEWP) Studies Committee dell’ European Society for Bone and Marrow Transplantation (EBMT), dell’International Committee e del Global Outreach Committee dell’American Society of Gene and Cell Therapy (ASGCT). È Inoltre Co-Chair dello Stem Cell and Gene Therapy Working Party of European Reference Network (ERN) on Rare Immunodeficiency, Autoinflammatory and Autoimmune Diseases Network (RITA). Dal luglio 2019 è membro (in rappresentanza dei clinici) del Committee for Advanced Therapies (CAT) dell’Agenzia Europea del Farmaco (EMA). Per l’importante contributo allo sviluppo della terapia genica per malattie genetiche rare gli è stato conferito nel 2020 il Premio Else Kröner Fresenius per la ricerca biomedica, del valore di 2,5 milioni di euro.